Un demi-million de Québécois – dont les deux tiers sont des enfants – souffrent de maladies rares. On compte environ 7000 maladies rares connues et seulement 5 % ont des médicaments efficaces.

Pamela Fralick
Pamela Fralick Présidente, Médicaments novateurs Canada

Les Québécois atteints d’une maladie rare sont parmi les plus vulnérables, car les traitements autres que les soins de soutien sont souvent limités. Lorsqu’une nouvelle thérapie qui répondra à leurs besoins en matière de santé arrive sur le marché, ces médicaments ont souvent des prix plus élevés et sont moins susceptibles d’être couverts par la plupart des régimes publics et privés d’assurance-médicaments.

La bonne nouvelle est que cela est en train de changer. Partout dans le monde, les maladies rares deviennent plus faciles à diagnostiquer et à traiter, grâce à l’adoption généralisée de la médecine personnalisée et des thérapies géniques et cellulaires.

Les progrès récents dans la recherche biopharmaceutique, combinés à l’utilisation de l’intelligence artificielle et des mégadonnées, ouvrent la voie à de nouveaux traitements importants qui offriront un nouvel espoir aux patients souffrant d’affections auparavant incurables.

Toutefois, pour trop de Québécois, ces traitements restent hors de portée en raison d’obstacles à l’accessibilité. Un sondage réalisé en juin 2018 par CORD – l’organisation canadienne des maladies rares – a révélé que 78 % des patients atteints de maladies rares ont eu des difficultés à avoir accès aux médicaments nécessaires, 70 % ont connu des retards dans l’obtention des thérapies nécessaires et 58 % se sont vu refuser l’accès en raison des coûts. Une stratégie nationale pour les maladies rares est attendue depuis longtemps.

D’autres pays ont réussi à mettre en œuvre des stratégies de lutte contre les maladies rares grâce aux efforts concertés des gouvernements, des patients et de l’industrie.

Le nouveau programme écossais permet aux patients d’avoir accès plus tôt aux nouveaux médicaments pendant une période de trois ans tout en collectant des informations sur leur efficacité. Le programme australien Life Saving Drugs offre un accès entièrement subventionné aux médicaments essentiels aux patients admissibles atteints de maladies rares et potentiellement mortelles. En Allemagne, une fois qu’un médicament qui traite une maladie rare a été approuvé pour la vente dans l’Union européenne, ses coûts sont couverts jusqu’à une limite de 50 000 euros (72 000 $) par patient et par année.

Sur la bonne voie

Les gouvernements québécois et canadien semblent sur la bonne voie. Après avoir mis sur pied un Groupe de travail québécois sur les maladies rares en juillet 2018, la ministre de la Santé Danielle McCann a indiqué qu’un plan d’action sera prochainement dévoilé. Le modèle québécois d’assurance-médicaments assure une couverture de qualité à tous les Québécois et rembourse déjà de nombreux médicaments pour des maladies rares et de nouvelles thérapies cellulaires.

Pour sa part, le gouvernement fédéral a aussi signalé son intention de travailler avec les provinces, les territoires et d’autres partenaires à la création « d’une Stratégie nationale pour les médicaments coûteux pour le traitement des maladies rares » dans le Budget 2019. Notre industrie peut être l’un de ces partenaires.

Nous croyons qu’il est temps que les gouvernements et l’industrie se réunissent avec les patients pour créer un véritable changement et faire en sorte que les Québécois puissent avoir accès aux traitements dont ils ont besoin – et qu’ils méritent.

Nous sommes une industrie mondiale qui a travaillé avec succès avec les gouvernements du monde entier pour élaborer et mettre en œuvre des solutions qui aident les patients atteints de maladies rares. Nous sommes désireux de partager notre expertise avec les gouvernements et d’autres intervenants, et de faire partie d’un effort commun pour créer un meilleur avenir pour les Québécois atteints de maladies rares.

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