(Montréal) Des Québécois atteints de cancers du sang qui étaient probablement condamnés sont maintenant sur la voie de la guérison, après une greffe de cellules souches « nouvelle génération », effectuée selon un processus utilisant une molécule découverte dans un institut de recherche de l’Université de Montréal.

Stéphanie Marin
La Presse canadienne

Cette greffe a réduit « significativement » les complications chez 21 sur 22 patients ayant participé à des essais cliniques de phase 1 et 2 réalisés en sol québécois.

« Le succès a dépassé nos espérances », a déclaré le docteur Guy Sauvageau, qui a découvert la molécule ayant rendu cette greffe possible. Baptisée « UM171 », la molécule est issue de travaux réalisés à l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie (IRIC) de l’Université de Montréal (UdeM) où il est chercheur. L’hématologue est aussi professeur à la Faculté de médecine de l’UdeM.

La découverte avait fait grand bruit en 2014 et avait valu à son codécouvreur, le docteur Guy Sauvageau, le titre de chercheur de l’année décerné par Radio-Canada. Certains entrevoyaient à ce moment une véritable révolution dans le domaine de la greffe.

Le chercheur précise qu’il faut toutefois être prudent avec les résultats : les essais cliniques réalisés ne visaient pas à déterminer si cette procédure de greffe avec la molécule UM171 pouvait guérir ou non des patients, mais bien si elle était faisable et sécuritaire.

Mais impossible de passer sous silence les résultats, tant ils sont surprenants et encourageants, dit-il.

Sur 22 patients, un seul est décédé des conséquences de la greffe de cellules souches.

Pour les autres, « ça regarde très bien pour l’instant », a ajouté le docteur Sauvageau en entrevue avec La Presse canadienne. Ils ont dépasséla période lors de laquelle un rejet du greffon survient habituellement.

« On a l’impression qu’il y a plusieurs personnes qui sont en vie actuellement parce qu’elles ont reçu un greffon UM171 », a commenté le chercheur.

Les constats des essais

Les essais cliniques ont duré deux ans à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont à Montréal et dans un centre de greffes de Québec. Les 22 patients étaient « à haut risque de décès » parce qu’ils souffraient de graves maladies du sang dont des leucémies, des cancers du système lymphatique ou d’autres cancers de la moelle osseuse. Il est à noter que Santé Canada n’avait autorisé qu’un petit nombre de patients pour les essais cliniques.

Résultats ? Aucune maladie immune chronique due à la transplantation ne s’est déclarée, un seul patient est décédé de complications durant les essais — alors que normalement, on s’attendrait à 30 à 40 % de décès avec une greffe du cordon, dit le chercheur — et aucun patient n’a eu besoin de traitement immunosuppresseur après un an, alors que c’est habituellement le cas de 50 % des patients. L’équipe de recherche n’a relevé aucun cas de réaction grave au greffon contre l’organisme du patient, alors que d’habitude elle afflige de 40 à 65 % des greffés.

« Donc, même si l’étude n’était pas bâtie pour analyser ces paramètres-là, on s’est aperçus que les gens allaient beaucoup mieux sur les trois niveaux de complications possibles. Et pas à peu près. »

Et c’est pourquoi il y a tant de gens dans le monde qui sont excités de ces résultats-là, a ajouté le docteur.

Ils sont dus aux travaux d’une équipe de chercheurs dirigée par la docteure Sandra Cohen, professeure à la Faculté de médecine de l’Université de Montréal et hématologue à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont, et viennent d’être publiés dans la revue médicale « The Lancet Haematology ». Le docteur Sauvageau est le coauteur principal de l’étude, cochercheur et est aussi hématologue au même hôpital.

Dans le monde, ce sont plus de 100 000 personnes qui souffrent de diverses maladies du sang et qui subissent annuellement, comme ultime traitement, une greffe de cellules souches sanguines. Environ la moitié de ces traitements échouent : soit il y a récidive de la maladie, une réaction grave au greffon ou encore les traitements intenses de chimiothérapie et de radiothérapie qui accompagnent la transplantation causent la mort du patient.

L’apport de la molécule UM171

Les cellules souches peuvent provenir du sang, de la moelle osseuse ou des cordons ombilicaux : ces derniers étaient devenus moins populaires ces dernières années, parce que les cordons sont petits et contiennent trop peu de cellules pour traiter un adulte, explique le docteur Sauvageau. « Parfois, la greffe ne prenait même pas », dit-il. Pourtant, il y a des avantages notables à utiliser les cellules de cordons, car elles sont peu susceptibles de provoquer une réaction de rejet du receveur.

Mais la découverte de la molécule UM171 a changé l’état des choses.

Cette molécule permet à l’heure actuelle de multiplier de 10 à 80 fois le nombre de cellules souches du cordon.

« En l’espace de sept jours, UM171 permet de multiplier par 30 en moyenne les cellules souches et les soumet en fait à une cure de rajeunissement en bloquant leur vieillissement », affirme Guy Sauvageau.

Mais son effet multiplicateur n’est pas son seul super-pouvoir, a révélé le docteur Sauvageau.

Elle change carrément la composition du greffon en multipliant respectivement par 600 et par 8000 le nombre de deux types de cellules qui jouent des rôles essentiels dans le système immunitaire et le renforce.

« On n’a eu aucun cas de non-prise du greffon », s’est réjoui le docteur.

Un essai clinique de phase trois aura lieu en 2021. Il a reçu le feu vert de la Food and Drug Administration (FDA) — l’autorité réglementaire des États-Unis qui autorise les médicaments sur son territoire — afin de rendre ce traitement accessible à la population le plus rapidement possible.