Un traitement contre une forme rare de mucoviscidose, le Kalydeco, est disponible en France, grâce à une procédure d'autorisation temporaire accordée par l'agence du médicament (Ansm).
Ce traitement de la société Vertex avait reçu en mai un avis favorable du Comité d'évaluation des médicaments à usage humain (CHMP) de l'agence européenne du médicament (EMA) et a reçu depuis le feu vert de Bruxelles pour sa commercialisation.
Le Kalydeco (ivacaftor), bénéficiant du statut de «médicament orphelin», car s'adressant à une maladie rare, concerne les patients âgés de six ans et plus, atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation génétique spécifique dans le gène CFTR, dite G551D.
La mucoviscidose est une maladie génétique, affectant les poumons et d'autres organes, responsable d'une mortalité précoce.
Sur les quelques 60 000 personne touchées par la mucoviscidose en Europe, Vertex estime à 1100 le nombre de patients en Europe victimes de cette forme de la maladie et qui pourraient bénéficier de ce traitement.