Sur les murs du hall d'entrée d'Enobia Pharma, à Montréal, des photos de la petite Amy Tinsley sont accrochées comme un signe de victoire.

La petite fille n'était pas encore née qu'elle était déjà condamnée. Elle est atteinte d'hypophosphatasie, une maladie rare qui touche une personne sur 100 000 et pour laquelle il n'existe encore aucun médicament. Un dérèglement dans le corps rend les os mous. Adultes comme enfants peuvent en être atteints. Généralement, les bébés meurent dans leurs premiers mois de vie.

 

Mais la petite Amy a pu fêter son premier anniversaire. Elle a été soignée pendant six mois à Winnipeg, grâce à une technique mise au point par Enobia Pharma, à Montréal. Depuis quelques semaines, elle est de retour chez elle, en Irlande. Elle peut désormais se mouvoir et manger seule. Elle n'a plus besoin de respirateur artificiel.

Fondée en 1997, l'entreprise se spécialise dans la recherche sur les maladies rares. «La technologie consiste en l'ajout de quelque chose sur la protéine manquante afin qu'elle se rende spécifiquement à l'os», explique Pierre Léonard, vice-président, développement des nouveaux médicaments et gestion de projets.

La compagnie en est rendue à la phase II des essais cliniques. Les succès remportés auprès de bébé Amy sont encourageants. Quatre autres bébés comme elle sont en traitement.

«Les bébés meurent habituellement dans la première année de vie. Nous voulions tester le médicament dans cette population, car ce sont eux qui en ont vraiment besoin. Mais pour une compagnie, il faut évaluer le risque. Certains peuvent dire que les bébés sont tellement malades qu'ils n'ont pas de chance de guérir. Finalement, nous avons décidé d'aller dans la situation la plus difficile», précise M. Léonard.

La crise économique se fait sentir, mais heureusement, Enobia Pharma avait levé des fonds de 40,1 millions en août 2007. «On aura épuisé ce financement au cours de l'été, mais il nous a permis de passer à travers la crise économique. Par contre, l'argent était conditionnel à l'atteinte de certains objectifs», souligne pour sa part Luc Cournoyer, vice-président, finance et administration.

Les objectifs ont été atteints. L'entreprise espère maintenant se rendre encore plus loin dans le long processus vers la mise en marché d'un médicament.