Une première thérapie génique contre la leucémie approuvée

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Associated Press
Washington

La puissante Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé mercredi une première thérapie génique pour combattre une forme de leucémie qui frappe des milliers d'enfants chaque année.

La thérapie CAR-T développée par la firme pharmaceutique Novartis et l'Université de la Pennsylvanie coûtera toutefois 475 000 $ US, puisque chaque traitement doit être développé individuellement pour chaque patient. Novartis a précisé que ces frais seront effacés si aucun avantage n'est constaté après un mois.

Le CAR-T utilise les techniques de thérapie génique pour dynamiser des lymphocytes T, des cellules immunitaires auxquelles le cancer réussit souvent à se soustraire. Les lymphocytes T sont extraits du sang du patient et reprogrammés pour cibler les cellules cancéreuses, puis des centaines de millions de copies sont injectées au patient. Les nouvelles cellules pourront continuer à combattre la maladie pendant plusieurs mois, voire des années.

Les premiers bénéficiaires du CAR-T seront les patients atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique, une maladie qui touche plus de 3000 enfants et jeunes adultes chaque année aux États-Unis. Environ 15 % des patients subissent une rechute et leur pronostic est alors sombre.

Dans une étude à laquelle 63 patients participaient, 83 % d'entre eux sont entrés en phase de rémission, mais on ne sait pas combien de temps cela durera. D'autres ont subi une rechute et le CAR-T peut s'accompagner d'effets secondaires très graves, voire mortels, qui devront être surveillés de près en milieu hospitalier.

Le pourcentage de rémission serait néanmoins supérieur à celui de n'importe quel autre traitement pour une rechute d'une leucémie.

La thérapie CAR-T pourrait remplacer la greffe de moelle osseuse qui est souvent utilisée comme traitement, mais qui peut coûter plus de 500 000 $ US.

Le CAR-T ne sera pour le moment proposé que dans certains hôpitaux dont le personnel a été formé pour administrer cette thérapie sophistiquée et en gérer les effets secondaires.

Les scientifiques essaient maintenant de mettre au point une thérapie CAR-T pour combattre des tumeurs solides, comme un cancer du cerveau ou du sein, ce qui est nettement plus complexe.




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