Deux nouvelles techniques de thérapie génique sont à l'étude en France pour tenter de combattre la maladie de Huntington, aujourd'hui incurable, selon des travaux présentés mardi au Forum Européen des Neurosciences (Fens) à Genève.
La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative (qui provoque la destruction des neurones), héréditaire. Elle touche entre 5 et 10 personnes sur 100 000. Elle débute généralement entre 30 et 50 ans par des troubles du comportement et des mouvements anormaux, suivis de l'apparition de troubles intellectuels, puis d'une démence. La mort survient 15 à 20 ans après l'apparition de la maladie.
La maladie de Huntington est due à une mutation génétique sur le chromosome 4. Le gène muté produit la protéine huntingtine altérée, qui serait à l'origine de la maladie en empêchant les cellules du cerveau de se protéger des molécules toxiques.
Une des approches étudiées par l'équipe de Nicole Déglon au Commissariat à l'énergie atomique (CEA) consiste à utiliser une molécule dite «neuroprotective», appelée «facteur neurotrophique ciliaire» (CNTF), pour aider le cerveau à se protéger contre les effets dégénératifs de la maladie.
Les chercheurs testent cette technique chez des primates, en utilisant un virus génétiquement modifié pour transporter dans les cellules cérébrales un gène permettant la production de CNTF. Les résultats montrent que cette technique protège effectivement les cellules du cerveau chez les rats et les primates et les chercheurs s'orientent vers un essai chez l'homme.
La seconde approche, plus expérimentale, vise, toujours en utilisant un vecteur viral, à désactiver le gène responsable de la maladie. La prochaine étape dans le développement de cette technique sera de l'étudier chez des animaux de grande taille comme les primates.
De leur côté, des chercheurs britanniques ont publié dans la dernière édition du Journal of Experimental Medicine des travaux qui pourraient permettre de repérer plus tôt la maladie. Selon cette étude, on peut trouver des niveaux importants d'une protéine appelée IL-6 dans le sang des personnes atteintes plus d'une décennie avant qu'elles ne développent des symptômes.