1- La première étape est l'identification par un groupe de chercheurs d'une nouvelle molécule impliquée dans le développement d'une maladie. On appelle cette molécule la cible. C'est cette cible que visera l'éventuel nouveau médicament. Quand Julie Lessard, chercheuse principale à l'IRIC, annonçait, en février dernier, que son équipe avait trouvé une nouvelle piste dans le traitement de la leucémie, elle annonçait la découverte d'une nouvelle cible. Quand on retire le gène Brg1 des cellules souches leucémiques, ces dernières sont incapables de survivre. On a là une nouvelle cible potentielle pour un nouveau médicament qui ferait taire le Brg1.

1- La première étape est l'identification par un groupe de chercheurs d'une nouvelle molécule impliquée dans le développement d'une maladie. On appelle cette molécule la cible. C'est cette cible que visera l'éventuel nouveau médicament. Quand Julie Lessard, chercheuse principale à l'IRIC, annonçait, en février dernier, que son équipe avait trouvé une nouvelle piste dans le traitement de la leucémie, elle annonçait la découverte d'une nouvelle cible. Quand on retire le gène Brg1 des cellules souches leucémiques, ces dernières sont incapables de survivre. On a là une nouvelle cible potentielle pour un nouveau médicament qui ferait taire le Brg1.

2- Si Julie Lessard et ses collègues y consentent, l'étape suivante sera l'examen des potentialités commerciales de sa découverte par le comité des projets d'IRICoR, l'instrument de développement et de financement de l'IRIC. «Nous examinons d'abord la découverte sous l'angle affaires, précise Stephen Klein, vice-président, développement des affaires, chez IRICoR. Y a-t-il un marché? Quels sont les concurrents? Avons-nous affaire à une véritable innovation, vraiment brevetable? Et finalement, quels sont les coûts éventuels de développement?» Beaucoup de projets meurent à cette étape, faute d'avoir montré leur viabilité.

3- Si on croit le projet viable, il faut trouver une molécule capable de stopper Brg1 ou toute nouvelle cible. C'est le travail des chimistes. Et ce travail se fait de plus en plus dans les labos universitaires. À Sherbrooke, par exemple, un groupe de chercheurs a identifié une nouvelle cible qui, stoppée, traiterait l'influenza. «Notre cible est une enzyme appelée matriptase», explique Éric Marsault, directeur de l'Institut de pharmacologie de l'Université de Sherbrooke. Le travail des chimistes a donc été d'inventer un bouchon moléculaire pour rendre la matriptase inaccessible au virus. Et ils ont en effet obtenu un premier prototype de bouchon! Cette étape peut coûter de 100 000$ à 300 000$, selon Stephen Klein.

4- Nous ne sommes pas encore en présence d'un vrai médicament. Cette molécule prototype (on parle aussi de molécule candidate) va-t-elle survivre aux rudes conditions chimiques du corps humain? Assez longtemps pour faire son effet? A-t-elle des effets secondaires lourds? Bref, en une seconde étape de chimie médicinale, on bricole la molécule candidate. «On cherche un maximum d'efficacité pour un minimum d'innocuité, résume Stephen Klein. On cherche aussi une formulation simple, du genre comprimé oral ou liquide soluble dans l'eau.»

5- Il s'agit ensuite de tester le nouveau composé sur des rongeurs ou d'autres petits mammifères. On doit trouver des animaux dont le code génétique a été modifié pour exhiber les symptômes de la maladie à traiter, grippe ou leucémie. À cette étape, en plus de l'efficacité et de l'innocuité, on peut aussi obtenir des renseignements précieux sur le dosage éventuel du médicament. Ces travaux se font souvent dans des laboratoires spécialisés, sous contrat et sous la surveillance des chercheurs universitaires. À l'issue de cette étape, on aura dépensé au total de 3 à 5 millions.

6- Étape finale autant que cruciale, les essais chez l'humain. C'est ici que l'implication directe ou indirecte des pharmaceutiques intervient. On teste d'abord la molécule sur une petite cohorte de patients sains (moins de 50). Si tout va bien, on teste ensuite chez des malades en recherchant le bon dosage et en observant les réactions indésirables. On peut aussi obtenir à ce moment des indices d'efficacité ou d'inefficacité. Finalement, si la pharma est convaincue de l'avenir de la molécule, elle acquiert à cette étape les droits de commercialisation et se lance dans les derniers tests chez le patient humain. On parle de milliers de patients et de centaines de millions de dollars.