La thérapie génique près de livrer ses promesses?

Le Dr James Wilson, une sommité mondiale en... (Photo fournie par le Dr James Wilson)

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Le Dr James Wilson, une sommité mondiale en matière de thérapie génique, prononcera une conférence mercredi, à midi, au Centre de recherche du CHUL.

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(Québec) Dr James Wilson, une sommité mondiale en matière de thérapie génique, est venu à Québec un nombre incalculable de fois. Pour l'escalade de glace. Pour le temps des Fêtes. Pour son travail. Par amour de la ville. Plusieurs fois par année, à une certaine époque. Mais rarement, sinon jamais, est-il passé par Québec à un moment où son champ d'études traverse une effervescence aussi intense que maintenant.

Chercheur à l'Université de Pennsylvanie et travaillant en thérapie génique depuis plus de 30 ans, le Dr Wilson prononcera une conférence aujourd'hui à midi au Centre de recherche du CHUL. Le Soleil a pu s'entretenir avec lui il y a quelques jours.

Q Bien des technologies médicales sont nées à peu près en même temps que la thérapie génique (TG), dans les années 70 et 80. Elles sont maintenant largement utilisées dans les hôpitaux, et pas seulement de manière expérimentale. Mais la thérapie génique, elle, semble coincée au stade de la «bonne idée», au stade des promesses de cure pour diverses maladies héréditaires. Pourquoi donc?

R Ça fait trois décennies que je travaille sur la thérapie génique (TG) et oui, ça nous a pris du temps avant d'amener la science jusqu'à un point où on peut faire une différence. [...] Le grand défi de la TG, c'est de développer des vecteurs, c'est-à-dire des «véhicules» pour transporter les gènes et les «livrer» efficacement et sécuritairement dans le noyau cellulaire. C'est là-dessus que mon labo travaille.

[... Après plusieurs échecs avec des virus connus], on en a cherché d'autres et on en a trouvé quelques-uns, découverts dans les années 70 parce qu'ils se développaient dans les cultures de tissus, qu'ils contaminaient. On les appelle maintenant les virus adéno-associés, et on a été chanceux : il en existe une grande variété présente à la fois chez l'humain et chez les autres primates. On a développé de très bons vecteurs à partir de ces virus-là. C'était vers 2001 ou 2002.

Q Qu'est-ce qui vous a bloqué par la suite?

R À la même époque, la thérapie génique a connu quelques graves échecs. On a eu des cas de toxicité, un homme à l'Université de Pennsylvanie et quelques cas en France de gens qui ont développé une leucémie après avoir subi une thérapie génique. Ce fut une période difficile.

Mais nous avons continué de travailler jusqu'à ce que, autour de 2010, certains des vecteurs que nous avons développés à mon labo ont obtenu des résultats très encourageants chez des patients ayant une cécité héréditaire et d'autres qui font de l'hémophilie. À peu près en même temps, un des premiers vecteurs que nous avions mis au point a reçu une autorisation de mise en marché aux Pays-Bas pour le traitement de l'hypertriglycéridémie.

Et avec la fin de la récession ici, aux États-Unis, tout d'un coup, l'industrie biopharmaceutique est devenue très intéressée.

Q Justement, une des doléances de beaucoup de vos collègues, et depuis longtemps, est que les grandes pharmaceutiques refusaient d'investir dans de grands et coûteux essais cliniques parce qu'elles ne voyaient pas bien par quel modèle d'affaires rentabiliser la thérapie génique. Qu'est-ce qui a changé soudainement?

R C'est dans l'industrie des biotechnologies que ça a changé, pas chez les pharmaceutiques. L'industrie des biotech est beaucoup plus entrepreneuriale et, même s'il reste des questions sur le modèle d'affaires, les attentes envers les biotech ne sont pas ce qu'elles sont pour les pharmaceutiques, en termes d'étendue du marché et des profits.

Alors la TG est très en vogue dans les biotech, je n'ai jamais vu un tel changement d'humeur sur la TG, on est vraiment passé de l'absence complète d'intérêt à «c'est la fin du monde». On a plusieurs découvertes qui étaient «tablettées» depuis des années à cause d'un manque de fonds et qui ont été relancées quand les biotech sont arrivées dans le portrait, avec des ressources substantielles.

Q Vers 2012 est aussi apparue la technologie CRISPR, un outil d'édition génétique beaucoup plus puissant et précis que tout ce qui existait auparavant. Est-ce aussi pour ça que les biotech s'emballent tant pour le domaine?

R Non, pas du tout. C'est une question de résultats d'essais cliniques. Ce fut l'homme aveugle qui a pu voir, les hémophiles qui ne saignent plus. Il s'agit de montrer des succès cliniques sans ambigüité qui peuvent enthousiasmer tous les gens concernés, y compris les investisseurs. Et de toute manière, CRISPR a encore beaucoup de chemin à faire comme thérapie génique.

*Certains passages de l'entrevue ont été édités de manière à mieux cadrer dans un format questions-réponses.




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