Me suis trompé

Je me suis trompé dans ma chronique sur les maladies rares de mardi dernier. Dans le dernier paragraphe, j'écris ceci: une maladie rare est une maladie qui touche moins d'une personne sur 2000, cela signifie que les grands laboratoires pharmaceutiques ne feront pas d'argent avec vous. Fait que souffrez et taisez-vous.

Je laisse ainsi entendre que l'industrie pharmaceutique n'est pas intéressée à développer des médicaments pour soigner les maladies rares pour des raisons évidentes: pas de marché, pas de fric à faire.

C'est faux: il y a du fric à faire.

Mon dernier paragraphe suggère qu'il ne se fait pas ou peu de recherche. C'est faux aussi. Il se fait beaucoup de recherches sur les maladies rares.

Ainsi la DNDi, Drugs for Neglected Diseases initiative, organisme à but non lucratif qui finance la recherche et le développement pour les maladies rares (en collaboration avec l'industrie pharmaceutique).

Ainsi de nombreuses petites entreprises de biotechnologie, comme la montréalaise Angiochem (née des labos de recherche de l'UQAM) qui vient de signer une collaboration de recherche avec GSK (GlaxoSmith Kline) pour le développement des maladies de surcharge lysosomales citées dans la chronique.

Ainsi Cynthia T., qui souffre d'hyperchylomicronémie familiale (une des maladies héréditaires fréquentes au Saguenay-Lac-Saint-Jean). Vous ne pourrez pas avoir d'enfants, le risque est trop grand qu'ils contractent votre maladie, lui répète-t-on depuis qu'elle est pubère. Elle a reçu en 2009, dans le cadre d'un protocole de recherche sur les maladies à gène unique, une thérapie génique aux résultats très positifs. Si positifs qu'elle... est tombée enceinte. Elle a accouché l'an dernier à 34 ans d'une petite fille en bonne santé.

Cette semaine même, dans le cadre d'un autre projet de recherche, son médecin lui a proposé un médicament, le tout premier spécifique à sa maladie... Elle attendra, pour le tester, après sa seconde grossesse prévue pour cette année.

Un pédiatre d'un hôpital de province, appelons-le Raymond, m'écrit: «Vous vous trompez, les grandes pharmaceutiques ont maintenant les yeux tournés vers les maladies orphelines. Le problème n'est pas le défaut de recherche. Le problème est le coût des nouveaux traitements, jusqu'à plusieurs centaines de milliers de dollars par an, par patient...»

Le docteur Raymond soigne actuellement un enfant atteint d'une très grave maladie orpheline pour laquelle on a découvert un médicament relativement efficace. Le problème est que ce médicament - qu'on ne nommera pas pour ne pas identifier l'enfant - coûte 15 500$ par kilo par année. Par kilo du patient, c'est paraît-il la manière de calculer la quantité de médicament nécessaire. Comme le patient pèse 15 kilos, il en coûte 230 000$ par année rien que pour ce médicament, rien que pour cet enfant.

Qui paie, docteur?

L'hôpital! «Mes collègues et moi avons adressé une demande à la Régie régionale qui l'a refusée. Nous avons fait suivre au Ministère qui a refusé aussi. L'hôpital a pris la facture. Reste que nous nous interrogeons sur le juste prix...»

Cela vous explique pourquoi les grandes pharmaceutiques s'intéressent maintenant aux maladies rares. Il y a un marché. Deux cents cas comme celui-ci, sûrement 300 mais disons 200 monnayables, c'est un marché potentiel de 50 millions rien que pour ce médicament. Et je vous rappelle qu'il y a des centaines, des milliers de maladies rares.

Tous les mercredis, le docteur Raymond donne du temps à un projet de recherche sur une maladie orpheline qui a tué de nombreux enfants dans sa région. Tous les mercredis, bénévolement. Le mot le fait sursauter: «Ce n'est pas vraiment du bénévolat, je suis très bien payé comme pédiatre, cela fait partie de ma tâche. J'ai été en contact avec plusieurs familles auxquelles cette maladie a pris un enfant et parfois deux, il est normal, naturel que je cherche à comprendre le pourquoi, le comment.»

Ainsi va la recherche par petites grappes d'une quinzaine de scientifiques, deux ou trois praticiens, un pathologiste, un biochimiste, un généticien, etc., qui soumettent un projet qui sera retenu par un comité de sages. Leurs universités forment un consortium avec le privé... Plusieurs années plus tard, tadam, ils tiennent enfin une piste sérieuse qui promet de mener à un traitement. C'est ici que, généralement, un grand labo prend le relais pour la longue route qu'il reste à faire, les tests sur les chimpanzés, sur les humains, la production, la commercialisation du remède. Le petit consortium du départ aura cédé ses droits pour 5%.

Pour revenir au juste prix, docteur...

Dans le cas des maladies rares, si les nouveaux traitements, qui vont se multiplier, atteignent des coûts aussi astronomiques que 230 000$ pour un patient, il faut se demander quelle société sera capable de les assumer. Le juste prix, le juste profit, la juste part de la recherche, pas sûr que nous ayons actuellement les bonnes instances pour évaluer les prétentions des grandes pharmaceutiques. D'autres ont suggéré la création d'une régie provinciale, disons une Pharma-Québec capable de négocier avec l'industrie pharmaceutique, cela me semble plutôt une bonne idée...