Des chercheurs montréalais ont découvert un médicament contre le « syndrome du X fragile », une maladie qui s'apparente à l'autisme. Ce médicament, la metformine, fonctionne chez la souris, et une étude clinique chez l'humain sera lancée sous peu. Couramment utilisée par les diabétiques, donc non toxique, la metformine pourrait aussi être utile contre l'autisme.

« Nous sommes les premiers à montrer que la metformine annule certains aspects comportementaux du syndrome du X fragile, qui sont similaires à ceux de l'autisme », explique Ilse Gantois, biochimiste à l'Université McGill, qui est l'une des coauteures de l'étude publiée récemment dans la revue Nature Medicine. « Il y a aussi une amélioration des connexions entre neurones. Une petite étude l'an dernier avait déjà montré que ce médicament peut franchir la barrière entre le sang et le cerveau, parce qu'elle avait observé une amélioration de la mémoire chez les patients atteints d'alzheimer. Nous confirmons que la metformine peut franchir cette barrière. » La barrière entre le sang et le cerveau complique le traitement par des médicaments de maladies neurologiques.

Le syndrome du X fragile s'accompagne d'une déficience intellectuelle, mais plus de la moitié des patients ont aussi un diagnostic d'autisme, selon Mme Gantois. Il est 100 fois plus rare que l'autisme : 200 enfants atteints naissent chaque année au Québec.

« Nous sommes en contact avec plusieurs hôpitaux du Québec, du Canada et des États-Unis pour lancer une étude clinique chez l'humain, dit Mme Gantois. Les approbations devraient être facilitées par son utilisation assez répandue pour le contrôle du diabète. Nous allons aussi étudier son impact sur des modèles d'autisme chez la souris, et si c'est positif, nous inclurons des patients autistes dans l'étude clinique. »

DES CENTAINES DE PATIENTS

L'étude devrait regrouper plusieurs centaines de patients et durer de trois à cinq ans, selon la biochimiste montréalaise. Si elle fonctionne, la metformine devra être prise en continu par les patients. Détail encourageant, des partenaires de l'Université de Californie à Davis viennent de publier une petite étude montrant que la metformine améliore le comportement des patients atteints du syndrome du X fragile.

L'équipe montréalaise travaille sur ce projet depuis deux ans. Son hypothèse est que la metformine diminue la production d'une protéine appelée MMP-9. « Il y a trois ans, nous avons montré que si on augmente l'expression de MMP-9 chez la souris, on fait apparaître des conséquences comportementales de l'autisme », dit Mme Gantois.

Le diabète est-il lié à l'autisme ? « On ne sait pas, mais nous pensons que les patients atteints du syndrome du X fragile ont un moins grand risque de diabète », dit Mme Gantois.

En chiffres

• 1 garçon sur 5000 est atteint du syndrome du X fragile

• 1 fille sur 6000 est atteinte du syndrome du X fragile

• 1 garçon sur 42 est atteint d'autisme

• 1 fille sur 189 est atteinte d'autisme

Sources : CDC, Université McGill